Об этом было заявлено на очередном заседании экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям при Комитете Государственной Думы по охране здоровья. Основной темой совещания стал вопрос о будущей работе фонда, который обеспечит финансирование медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями.

Создание фонда анонсировал лично президент Владимир Путин в одном из последних обращений к гражданам страны. Так, с 2021 года дополнительный налог "на богатых" должен будет целевым образом расходоваться на лечение редких заболеваний у детей. Согласно предварительным расчётам Минфина, в 2021 году в этой фонд должно поступить примерно 60 миллиардов рублей.

Заседание отличалось широким составом участников: на этот раз для обсуждения проблем собрались уполномоченный при Президенте Российской Федерации по правам ребёнка Анна Кузнецова, председатель Комитета ГД по охране здоровья Дмитрий Морозов, члены Совета Федерации, представители Министерства финансов, Минздрава, Росздравнадзора, Департамента здравоохранения Москвы, многочисленных медицинских, пациентских и фармацевтических организаций.

Особое внимание было уделено проблеме детей, больных СМА (спинально-мышечной атрофией). Годовая потребность в средствах на лечение таких детей, - примерно 40 миллиардов рублей. СМА - редкая наследственная болезнь, вызванная генетическим дефектом в гене SMN1. Он кодирует белок, который необходим для выживания крупных нервных клеток, обеспечивающих поддержание тонуса мышц. Из-за уменьшения уровня этого белка снижается функция нейронов и возникает атрофия, то есть ослабление, уменьшение мышц в размерах. Дети, у которых болезнь проявилась в первые полгода жизни, часто не доживают до 2 лет.

До сих пор средства на лечение таких больных приходилось собирать, что называется, "всем миром", притом что лекарства на мировом рынке обходятся в сумму до 2 миллионов долларов США (!) для одного пациента. Теперь проблема может наконец найти системное решение, однако и сложности в работе будущего фонда ожидаются немалые, прежде всего потому, что налоговые поступления реально начнут его наполнять не раньше весны 2021 года, в то время как средства на лечение детей нужны, естественно, как можно раньше. Возможно, будет принято решение о беспроцентном кредите, который  Министерство финансов выдаст фонду.

В ходе заседания экспертного совета сопредседатели Всероссийского союза пациентов Ян Власов и Юрий Жулев отметили необходимость аккумулировать средства, поступающие с дополнительных налоговых отчислений граждан РФ, в Фонде финансирования медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, сформированном при Минфине РФ по образцу Фонда национального благосостояния. Фонд должен работать по накопительному принципу: средства, полученные в профицитный год, не перераспределяются на иные государственные нужды, а аккумулируются и расходуются в дефицитные периоды. Накопительный принцип позволит также обеспечивать новых пациентов, внесённых в регистр в течение года, не дожидаясь начала нового финансового периода. Необходимо также предусмотреть наличие "страхового запаса" лекарственных препаратов "без подтверждённой персонализированной потребности" с целью максимально быстрого начала терапии для детей с орфанными заболеваниями, рождённых/диагностированных после завершения процесса планирования годовой потребности.

Контролировать средства фонда, по мнению Союза пациентов, должен специально созданный попечительский совет.

Дмитрий Морозов завершил обсуждение, сообщив, что считает правильным, собрав все возможные предложения, обсудить их на парламентских слушаниях в ноябре текущего года.

Источник: Царьград