Комиссия Минздрава РФ по формированию перечней лекарственных средств 3 августа 2020 года в результате длительных дискуссий одобрила включение препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) Спинраза (нусинерсен) в ЖНВЛП. Производитель Спинразы Biogen согласился снизить предельную цену упаковки до 5 млн рублей, тогда как средняя ее цена на госторгах в 2019 году и в первой половине 2020 года составляла 7,8 млн рублей.

Biogen подавал заявку также на включение Спинразы в перечень высокозатратных нозологий (ВЗН), но она не была рассмотрена по технической причине: СМА пока нет в самом перечне заболеваний.

На вопрос о перспективах локализации препарата в Biogen ответили, что будут «инвестировать в его доступность». Около тысячи упаковок Спинразы уже находятся на складах в России (дистрибьютор Biogen в стране – Janssen), готовится к ввозу еще 1,3 тысячи упаковок.

В заявке Biogen указала, что «препарат был отмечен в клинических рекомендациях», хотя, по мнению комиссии, «клинреков по СМА как таковых нет». Главный внештатный специалист Минздрава по медицинской генетике Сергей Куцев заверил, что клинрекомендации утверждены Научно-практическим советом Минздрава 17 июля 2020 года. В рубрикаторе рекомендаций документ пока не размещен.

В Федеральной антимонопольной службе и Минздраве напомнили о готовящемся к запуску фонде для лечения детей с тяжелыми и редкими заболеваниями, который должен заработать с 1 января 2021 года. На его работу будут направлены 60 млрд рублей, которые планируется получить от повышения налога на доходы физических лиц с 13% до 15% для граждан с доходами свыше 5 млн рублей в год.

В реестр фонда «Семьи СМА» на конец апреля 2020 года входили 989 пациентов, из них 779 детей и подростков до 18 лет. Терапией обеспечены не больше 10% пациентов, утверждают в фонде.

Также члены комиссии одобрили включение в перечень ВЗН талиглюцераза альфа от болезни Гоше (ТН Элисо от Pfizer): «за» проголосовали 10 человек, 9 – «против». Основная претензия комиссии к заявке касалась того, что не указан тип болезни, для лечения которого рекомендована терапия. На заседании говорилось, что существует три типа данной болезни. Первый тип – самый частый, он встречается у 95% пациентов. Представитель компании заверил, что терапия Элисо обойдется на 23% дешевле по сравнению с уже имеющимися в программе препаратами.

Комиссия также одобрила включение упадацитиниба (Ранвэк от AbbVie) в ЖНВЛП, а оригинальный кладрибин (Мавенклад от Merck) от рассеянного склероза отклонила. Ранвэк будет локализован в России на «Ортате» («Р-Фарм»), а к Мавенкладу возникли вопросы по цене.

На 2019 год в ВЗН были включены четыре новые орфанные заболевания (гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, гипофизарный нанизм), а в 2020 году добавились еще два (неуточненная апластическая анемия и наследственный дефицит факторов свертывания крови II (фибриногена), VII (лабильного) и X (синдром Стюарта-Прауэра).

Источник: Деловой журнал Vademecum