Инновационные таргетные препараты изменили парадигму лечения: теперь лечат не просто симптомы, а причину заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми. Применение таких лекарств снижает летальность и позволяет существенно сократить расходы государства на лечение и реабилитацию пациентов. Но внедрение в медицинскую практику аналогов инновационных препаратов сопровождается большими проблемами.
На данный момент Федеральный регистр пациентов включает более 21,5 тысячи россиян с орфанными заболеваниями, хотя на самом деле их гораздо больше. Кроме того, количество заболеваний тоже увеличивается, ученые ежегодно открывают новые болезни.
В 2022 году иностранные фармацевтические компании значительно сократили объемы клинических исследований, практически сведя их на нет, да и доступность инновационных лекарств стала серьезной проблемой. По поручению Минздрава и Минпромторга российские фармкомпании занимаются разработкой отечественных аналогов зарубежных орфанных препаратов, что должно позволить обеспечить пациентов лекарствами, закупаемыми по программе «14 высокозатратных нозологий».
При этом мнение, что отечественные производители не способны выпускать безопасные и эффективные препараты, по-прежнему существует. Как считает сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев, отсутствие полной информации как у профессионального, так и у пациентского сообщества приводит к тому, что любой новый препарат принимается с крайней настороженностью. С учетом того, что в настоящее время стратегической задачей является обеспечение технологического суверенитета, такой вопрос, как повышение доверия населения к российским лекарственным препаратам, имеет прямое отношение к развитию всей медицинской науки и практики.
На сегодняшний день два самых серьезных столкновения пациентов и российских фармпроизводителей связаны с инновационными препаратами для лечения муковисцидоза и СМА (спинальная мышечная атрофия). О ситуации с таргетным препаратом «Трилекса» мы уже подробно писали чуть раньше.
Примерно так же обстоят дела с препаратом «Лантесенс» (нусинерсен), который год назад зарегистрировала компания «Генериум».
С 2021 года фонд «Круг добра» закупал уже зарегистрированные к тому времени в России препараты «Рисдиплам» и «Спинраза» (нусинерсен) и даже договорился с производителем о закупках самого дорогого на тот момент лекарства в мире «Золгенсма», его цена – свыше 150 млн рублей.
Сейчас для закупки подходят как «Спинраза», так и российский «Лантесенс», по документам эти лекарства проходят под названием действующего вещества нусинерсен. Притом что российский препарат является полным химическим аналогом «Спинразы», родители малышей со спинальной мышечной атрофией через суд добиваются назначения импортного препарата, приводя в качестве аргумента то, что российский аналог до конца не изучен.
Отечественный нусинерсен – стопроцентный дженерик. Поэтому для доказательства его идентичности оригиналу клинических исследований не требуется. По существующим российским, европейским и американским протоколам химически воспроизведенную молекулу испытывать на людях не нужно.
По мнению Сергея Иллариошкина, академика РАН, замдиректора по научной работе ФГБНУ «Научный центр неврологии», еще 15-20 лет назад отношение общества к отечественным препаратам было довольно негативным. Но поменялся и технологический уровень российской фарминдустрии, и отношение врачебного сообщества.
«По данным проведенного нами опроса, большинство врачей (70%) и пациентов (53%) доверяют российским препаратам, – сказал Сергей Иллариошкин на VII Всероссийском форуме орфанных заболеваний. – Успокаиваться пока рано, при выводе препарата на рынок надо понимать, что ключевым фактором становится информирование врачей и пациентов о препарате в широком смысле этого слова. Они должны знать о результатах реальных исследований, которые подтверждают качество и эффективность лекарств».
Сообщения о негативных эффектах препаратов – тоже важный инструмент контроля качества оказанного лечения.
Говоря о терапии СМА, Сергей Иллариошкин подчеркнул: «Здесь нужна активная и при этом очень аргументированная позиция специалистов. Взрослая форма СМА обладает известным коварством, прогрессируя очень медленно. И для того, чтобы правильно оценить эффективность или кажущуюся неэффективность препарата, мы должны набраться терпения. Есть определенные рекомендации для оценки терапии по шкалам – год, полтора, 2 года. Мы должны объяснить пациентам и родственникам, что это необходимый период, во время которого не нужно делать ложные заключения о кажущейся неэффективности препарата, отмести в сторону необоснованные требования его замены. Более того, исходя из степени инвалидизации пациентов, многие из которых уже прикованы к креслу, мы должны понимать границы возможного и, соответственно, границы невозможного для данного конкретного больного. Объяснить это корректно и аргументированно самому пациенту, родственнику. Соотнести это и с тем опытом, который есть в мировой практике, в литературе, показать данные».
Запись о регистрации еще одного российского препарата нусинерсен производства Biocad появилась в ГРЛС 4 апреля 2025 года. Как примет этот препарат пациентское сообщество, покажет время.
Источник: МИОПАТИЯ.BY
