Почти половина опрошенных россиян с орфанными (редкими) заболеваниями – 46,5% – в прошлом году вынуждены были делать перерывы в терапии. Это следует из онлайн-опроса 200 пациентов, их опекунов или родителей. Исследование проводилось в декабре 2024 г. структурой Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ) – АНО «Инновационная практика» (есть у «Ведомостей»).
Чуть менее трети респондентов (27%) – это пациенты до 18 лет включительно, 3,5% – 19 лет, 57% – старше 19 лет, возраст оставшихся 12,5% не известен. Среди диагнозов опрошенных: муковисцидоз, гипофосфатазия, дефицит лизосомной кислой липазы, фенилкетонурия, болезни Фабри, Помпе и т. д.
Чуть более трети респондентов (33,7%) столкнулись с паузой в лечении на 1–2 месяца. Перерывы в лечении на 3–4 месяца были у 22,8% пациентов, на 5–6 месяцев – у 10,9%. Более полугода не получали терапию почти треть опрошенных – 32,6%.
70,7% респондентов сообщили, что причиной перерыва в лечении за 2024 г. стали сложности с получением льготных лекарств. 18,5% опрошенных столкнулись с отказами в проведении лечения на уровне врачей, местных минздравов, а также из-за отсутствия лекарств или финансирования. В частности, один из пациентов сообщал, что дорогостоящие лекарства не закупаются минздравом и добиться их получения можно только по решению суда. Часть отказов были связаны с достижением 19 лет пациентами, которые раньше получали бесплатные препараты через фонд «Круг добра».
После достижения этого возраста пациентов с инвалидностью обеспечивают лекарствами за счет средств регионального бюджета либо по программе «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН). По ней дорогостоящие препараты для терапии 14 заболеваний, включая рассеянный склероз, гемофилию и муковисцидоз, закупаются из средств федерального бюджета. Перечисленные программы не охватывают весь перечень болезней, по которому работает «Круг добра». Фонд помогает в лечении 90 заболеваний и еще 14, которые входят в программу ВЗН.
Более половины опрошенных пациентов (55%) получают лечение за счет средств бюджета региона, 31% – через созданный указом президента фонд «Круг добра», 5% – по программе «14 высокозатратных нозологий». 12% затруднились назвать источник финансирования.
Лекарства по решению суда
В 43 из 89 регионов РФ пациенты с орфанными заболеваниями добивались лекарств через суды в 2023–2024 гг., писали «Ведомости» в декабре прошлого года. 146 дел рассмотрели суды первой, апелляционной и кассационной инстанций. Из них 76% касались взрослых пациентов.
На недоступность льготных лекарств в 2024 г. пожаловалось 77% опрошенных пациентов с орфанными заболеваниями, показывал и другой онлайн-опрос 494 взрослых пациентов и 187 их представителей в 73 регионах. Он был проведен в январе – феврале. Исследование затрагивало 83 орфанные нозологии, его подготовили Всероссийский союз пациентов, ВООЗ и центр «Социальная механика».
У 72,3% подопечных «Круга добра», как следует из результатов опроса, не возникало сложностей с получением лекарств. 4,8% отказали в предоставлении терапии, еще столько же респондентов получили лечение с задержкой по срокам. 1,2% затруднились ответить.
Тогда как у 55,5% опрошенных старше 19 лет были проблемы с лекарственным обеспечением за счет бюджета субъекта. Из них: 19,5% получили лекарства с задержкой, 18% отказали в лечении, 18% столкнулись с организационными сложностями. Оставшиеся 44,5% не испытывали трудностей.
У 76,1% опрошенных пациентов старше 19 лет при этом была установлена инвалидность, 15,1% отказали в инвалидности, 8,9% не обращались по этому поводу в бюро медико-социальной экспертизы.
На проблему нехватки финансирования для закупок лекарств обращали внимание и сами регионы. В частности, в апреле 2024 г. Государственный совет Татарстана обратился в Конституционный суд (КС) с жалобой на положения, которые обязывают российские регионы обеспечивать граждан с орфанными заболеваниями. В своем постановлении КС обязал законодателей разработать резервный механизм для оперативного предоставления лекарств больным жизнеугрожающими редкими заболеваниями, если региональным властям не хватает бюджетных средств на их закупку. Соответствующий законопроект Минздрава 20 мая Госдума уже одобрила в первом чтении. Поправками в закон об основах охраны здоровья предлагается предусмотреть допфинансирование регионов средствами из федерального бюджета.
Распространенность редких заболеваний, как следует из закона об основах охраны здоровья, составляет 10 случаев на 100 000 населения. Всего в Федеральном регистре лиц Минздрава, страдающих орфанными заболеваниями, зарегистрировано 21 615 россиян. Средняя стоимость годовой терапии одного такого пациента – 2,76 млн руб., сказано в пояснительной записке к законопроекту. Таким образом, реализация законопроекта Минздрава может потребовать до 6,5 млрд руб., говорится в ней.
В перечень орфанных заболеваний Минздрава входит 297 болезней. В нем учтены болезни, для которых есть патогенетическая терапия, т. е. позволяющая устранить или подавить механизмы развития болезни. Всего же насчитывается около 7000 редких заболеваний, уточняла директор Института экономики здравоохранения НИУ ВШЭ Лариса Попович.
Помимо этого Минздрав прорабатывает возможность перераспределять препараты между взрослыми и детьми внутри субъектов России, а также дополнительно закупать лекарства при включении их в перечень ВЗН и возникновении экономии бюджетных средств. Об этом в конце февраля сообщала директор департамента регулирования обращения лекарственных средств и медизделий министерства Елена Астапенко.
«Ведомости» направили запрос в Минздрав России для уточнения статуса этой инициативы.
Источник: Ведомости
